Alexander Vitkovski (alev_biz) wrote,
Alexander Vitkovski
alev_biz

Редактирование генома сделало первый шаг к победе над боковым амиотрофическим склерозом

На систему редактирования генома, «подсмотренную» у бактерий – CRISPR/Cas9 в медицине возлагают особые надежды: при помощи нее и ее «родственников» собираются лечить самые разные генетические заболевания и даже «чистить» ДНК клеток от встроившегося туда вируса иммунодефицита человека. Исследователи из Университета Калифорнии в Беркли сделали первый шаг в использовании этой системы для лечения смертельного заболевания: бокового амиотрофического склероза (БАС, она же болезнь Лу Герига). Работа опубликована в журнале Science Advances.



редактирование генома сделало первый шаг к победе над боковым амиотрофическим склерозом
Аденоассоциированный вирус, использованный в работе для доставки Cas9 в мышей.

Авторы работы использовали в своих экспериментах генетически модифицированных мышей, которые были носителями мутантного гена SOD1 (супероксиддисмутазы 1). Эта мутация «отвечает» за 20 процентов всех наследуемых случаев БАС и за 2 процента от всех случаев заболевания в мире. Авторы работы использовали аденоассоциированный вирус (AAV), чтобы доставить ген Cas9 в клетки, окружающие моторные нейроны – астроциты и олигодендроциты.

«Иметь возможность спасать двигательные нейроны и их контроль над функцией мышц, особенно диафрагмы, критически важна для того, чтобы не только спасти пациентов, но и сохранить их качество жизни», — сказал старший автор работы Дэвид Шаффер, профессор химической и биомолекулярной инженерии и директор центра стволовых клеток в Беркли.

Авторам удалось показать, что система CRISPR/Cas9 может быть терапевтически эффективной при наследственной форме БАС, хотя их эксперимент был не лечением (новорожденные мыши, которым вводили AAV, всего лишь жили намного дольше контроля), а, скорее proof-of-concept, доказательством верности стратегии. Тем не менее, это весьма обнадёживающие новости.

«Лечение не сделало мышей ALS нормальными, и это еще не лекарство, — предупреждает Шаффер. — Но основываясь на том, что я думаю, оно является действительно сильным доказательством концепции, что CRISPR/Cas9 может быть терапевтической молекулой для лечения БАС. Когда мы делаем дополнительную оптимизацию доставки, чтобы поставлять CRISPR/Cas9 в еще более высокий процент клеток, мы думаем, что мы увидим еще большее увеличение продолжительности жизни».

Текст: Алексей Паевский

Ссылка на источник

Tags: генная инженерия, инструменты и методы, неизлечимые заболевания, нейроновости
Subscribe

Posts from This Journal “генная инженерия” Tag

promo nemihail 15:49, вчера 121
Buy for 30 tokens
Мой прошлый опрос показал, что половина моих читателей считает пытки приемлемым методом, а половина категорически отрицает подобное воздействие на человека, приводя в пример развитые страны, где по их мнению подобного нет. Однако в те же США продолжают существовать легендарная тюрьма…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

  • 0 comments