Alexander Vitkovski (alev_biz) wrote,
Alexander Vitkovski
alev_biz

Новый генный препарат вылечит слепоту

Новая генная терапия врождённой частичной или полной потери зрения, которую вызвала мутация, поможет пациентам вернуть зрение. FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) одобрило генный препарат Luxturna, который несет нормальную копию гена RPE65 и способен активировать светочувствительные клетки глаза. Больше подробностей читайте в пресс-релизе на официальном сайте FDA.

новый генный препарат вылечит слепоту

В 2017 году ведомство два раза допустило к применению в медицинской деятельности препараты генного происхождения. В конце лета одобрение получила терапия лейкемии, основанная на использовании генномодифицированных лимфоцитов – CAR-T, затем осенью эта же технология стала применяться для лечения некоторых видов лимфом.

В основе CAR-T лежит внедрение в лимфоциты человека определённых генетических изменений, которые активизируют борьбу иммунных клеток с опухолевыми. После проведения манипуляций над клетками иммунитета их снова возвращают в организм пациента.

Luxturna идёт по другому пути. Лекарство содержит цепочку ДНК с верно выстроенной последовательностью нуклеотидов, которая при попадании в организм человека заменяет мутантный ген и приводит механизмы зрения в норму.



новый генный препарат вылечит слепоту
Структура фермента RPE65

В ДНК препарата закодирован фермент RPE65. Его функция – это участие в образовании витамина А1, который запускает зрительную фототрансдукцию или процесс преобразования луча света в электрический импульс в светочувствительных нейронах. Если мутация происходит в обеих цепочках гена RPE65, что случается при наследственной передаче от отца и матери, активность белка снижается или его работа полностью блокируется. Это приводит к частичной или полной потере зрения, дистрофии сетчатки. Пациентов с заболеванием, вызванным мутацией в RPE65, по данным FDA, от одной до двух тысяч человек.

В клинических испытаниях участвовал 41 пациент от 4 до 44 лет. Новый препарат вводился в глазные яблоки, после чего активные вещества – безвредные для человека вирусы со встроенной ДНК – запускали выработку фермента. Клетки сетчатки с активированным геном RPE65 восстанавливались, и зрение улучшалось.

Эффект от терапии исследователи оценили по прохождению полосы препятствий с разными уровнями освещения. Добровольцы, принимавшие препарат в течение года, справлялись с заданием успешнее по сравнению с контрольной группой.

Препарат Luxturna можно использовать в случае, если у пациента ещё сохранились живые клетки сетчатки. Инъекции лекарства необходимо ставить в каждый глаз отдельно с перерывом не менее шести дней. Кроме этого, пациентам рекомендуется принимать преднизолон, чтобы избежать воспаления. Во время терапии возможны побочные реакции в виде покраснения конъюнктивы, повышения внутриглазного давления, а также некоторые повреждения сетчатки.

Текст: Екатерина Заикина

Ссылка на источник

Tags: ДНК, генетика, зрение, лекарство
Subscribe

Posts from This Journal “зрение” Tag

Buy for 30 tokens
Благотворительный фонд «Детский паллиатив» выпустил пособие «Разрешить нельзя запретить». 20 вопросов и ответов для медицинских сестер, сотрудников отделений реанимации и интенсивной терапии (ОРИТ). Пособие, посвященное тонкостям совместного пребывания родителей с…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your reply will be screened

    Your IP address will be recorded 

  • 0 comments