Alexander Vitkovski (alev_biz) wrote,
Alexander Vitkovski
alev_biz

Categories:

Редактирование генома сделало первый шаг к победе над боковым амиотрофическим склерозом

На систему редактирования генома, «подсмотренную» у бактерий – CRISPR/Cas9 в медицине возлагают особые надежды: при помощи нее и ее «родственников» собираются лечить самые разные генетические заболевания и даже «чистить» ДНК клеток от встроившегося туда вируса иммунодефицита человека.

Редактирование генома сделало первый шаг к победе над боковым амиотрофическим склерозом
Аденоассоциированный вирус, использованный в работе для доставки Cas9 в мышей.

Исследователи из Университета Калифорнии в Беркли сделали первый шаг в использовании этой системы для лечения смертельного заболевания: бокового амиотрофического склероза (БАС, она же болезнь Лу Герига). Работа опубликована в журнале Science Advances.



Авторы работы использовали в своих экспериментах генетически модифицированных мышей, которые были носителями мутантного гена SOD1 (супероксиддисмутазы 1). Эта мутация «отвечает» за 20 процентов всех наследуемых случаев БАС и за 2 процента от всех случаев заболевания в мире. Авторы работы использовали аденоассоциированный вирус (AAV), чтобы доставить ген Cas9 в клетки, окружающие моторные нейроны – астроциты и олигодендроциты.

«Иметь возможность спасать двигательные нейроны и их контроль над функцией мышц, особенно диафрагмы, критически важна для того, чтобы не только спасти пациентов, но и сохранить их качество жизни», — сказал старший автор работы Дэвид Шаффер, профессор химической и биомолекулярной инженерии и директор центра стволовых клеток в Беркли.

Авторам удалось показать, что система CRISPR/Cas9 может быть терапевтически эффективной при наследственной форме БАС, хотя их эксперимент был не лечением (новорожденные мыши, которым вводили AAV, всего лишь жили намного дольше контроля), а, скорее proof-of-concept, доказательством верности стратегии. Тем не менее, это весьма обнадёживающие новости.

«Лечение не сделало мышей ALS нормальными, и это еще не лекарство, — предупреждает Шаффер. — Но основываясь на том, что я думаю, оно является действительно сильным доказательством концепции, что CRISPR/Cas9 может быть терапевтической молекулой для лечения БАС. Когда мы делаем дополнительную оптимизацию доставки, чтобы поставлять CRISPR/Cas9 в еще более высокий процент клеток, мы думаем, что мы увидим еще большее увеличение продолжительности жизни».

Подробнее, о данном способе лечения, можно узнать здесь.

Текст: Алексей Паевский





Ссылка на источник

Tags: генная инженерия, инструменты и методы, неизлечимые заболевания, нейроновости
Subscribe

Posts from This Journal “неизлечимые заболевания” Tag

Buy for 30 tokens
Вчера многие СМИ проводили опрос и, что характерно, большинство людей до сих пор считают себя жертвами перестройки Михаила Сергеевича Горбачёва. А что в действительности принесла нам Перестройка? Давайте разберемся. Вот вам лично мой опыт жизни в СССР Я родился в 1980 году и уже с 2,5 лет…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

  • 0 comments