Alexander Vitkovski (alev_biz) wrote,
Alexander Vitkovski
alev_biz

Categories:

Новая методика лечения синдрома Прадера — Вилли показала обнадеживающие результаты

Новая методика лечения синдрома Прадера — Вилли была разработана учеными из Национальных институтов здравоохранения США и опубликована в журнале Nature Medicine.

Новая методика лечения синдрома Прадера — Вилли показала обнадеживающие результаты

Разработанный ими препарат увеличивает выживаемость и улучшает рост детенышей мышей, созданных в качестве модели для изучения синдрома. Это редкое неизлечимое генетическое заболевание, проявляющееся у одного новорожденного из примерно 15-25 тысяч.

Генетическая информация передается потомству в виде пары хромосом — одной от отца и одной от матери. Синдрома Прадера — Вилли связан с генетическими изменениями в участке 15-ой хромосомы под названием 15q11-13. В нормальной ситуации экспрессия генов на этом участке материнской хромосомы подавлена, но на отцовской хромосоме эти гены активны. В случае данного заболевания этот участок на отцовской хромосоме либо неактивен, либо отсутствует. Новорожденные с синдромом Прадера — Вилли имеют проблемы с развитием и питанием из-за измененного метаболизма. Однако при взрослении они страдают от ожирения, так как часто подвержены компульсивному перееданию.

В новой работе ученые нашли два соединения UNC0638 и UNC0642, которые способны активировать гены на необходимом участке материнской хромосомы во взятых у пациента клетках. Целью терапии были выбраны гены на материнской хромосоме, так как они всегда присутствуют в случае заболевания. Исследователи затем выбрали вещество UNC0642, продемонстрировавшие более подходящие свойства, и протестировали его на мышиной модели данной болезни. Обычно такие мыши плохо растут и не выживают. Экспериментальное лекарство активировало необходимые гены, и подверженные его воздействию мыши росли и набирали вес лучше. 15% дожили до взрослого состояния без существенных побочных эффектов.

Ссылка на источник

Tags: биотехнология, генетика, генная инженерия, генная терапия, медицина, редкие заболевания
Subscribe

Posts from This Journal “генная терапия” Tag

Buy for 20 tokens
Максим Савчиц – 5-летний мальчик из г.Лида, который очень нуждается в помощи. После года жизни он полностью потерял слух и с тех пор не произнес ни слова. Несмотря на установленный на одном ушке имплант, он даже спустя 3 года различает звуки только по губам, не понимает речь, и до сих…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

  • 1 comment