Оказалось, что препарат может замедлять развитие болезни Паркинсона и понижать уровни патологического белка альфа-синуклеина. Более того, ученые уже испытали его на пациентах и убедились, что средство абсолютно безопасно и хорошо переносится. Подробности работы опубликованы в JAMA Neurology.
Иногда уже давно существующим и хорошо известным лекарствам от того или иного недуга удается найти совершенно новое применение, качественно отличающееся от предыдущего. Так случилось и с амброксолом – препаратом, оказывающим отхаркивающее действие, который представляет собой метаболит бромгексина. Неожиданно молекула показала активность в отношении альфа-синуклеина, и ее протестировали на животных моделях болезни Паркинсона, а теперь и на людях, завершив первую фазу клинического испытания (стоит заметить, что нерандомизированного и без плацебо-контроля).
Структурная формула амброксола
Болезнь Паркинсона – одна из медленно прогрессирующих нейродегенеративных болезней, которая развивается из-за гибели нейронов, вырабатывающих нейромедиатор дофамин, прежде всего в черной субстанции, а также в других отделах мозга. Нейроны же разрушаются вследствие того, что в них накапливается патологическая форма белка альфа-синуклеина. Недостаточная выработка дофамина ведет к тяжелым двигательным нарушениям и когнитивным проблемам.
На сегодняшний день существует несколько видов лечения этого недуга – либо замещающая терапия (когда в организм «добавляют» предшественник дофамина извне), либо установка электродов глубоко в мозг (глубокая стимуляция мозга). На данный момент запущено экспериментальное клиническое исследование, в котором пациентам подсаживают искусственно выращенные дофаминергические нейроны взамен утраченных.
Теперь выяснилось, что может замедлить развитие болезни Паркинсона амброксол. Препарат способен эффективно преодолевать гематоэнцефалический барьер, который отделяет наш мозг от сосудов. В мозге молекула повышает уровень белка глюкоцереброзидазы (GCase), который позволяет клеткам более эффективно удалять метаболиты и, тем самым, снижается уровень альфа-синуклеина. Причем, происходит это и у тех людей, у которых есть мутация в гене, кодирующем белок, и у больных без мутации.
По словам профессора Тони Шапира (Tony Schapira), возглавляющего исследование, у 17 участников пилотного клинического исследования препарат не вызвал осложнений.
«Повышая уровень GCase, амброксол помогает клеткам удалять «отходы», что позволит дольше поддерживать их активность и могло бы замедлить прогрессирование болезни Паркинсона», — объясняет профессор Шапира.
Текст: София Королева
Ссылка на источник
Journal information