Alexander Vitkovski (alev_biz) wrote,
Alexander Vitkovski
alev_biz

Categories:

Гитлер, генная терапия и боковой амиотрофический склероз

Сразу же успокоим читателя: речь, конечно, идёт не об Адольфе Гитлере. Более того, учёный Аарон Гитлер (сложно представить себе вождя Третьего рейха с именем Аарон, да?) – даже не однофамилец. Фюрер имел фамилию Hitler, а учёный из Стэнфордского университета – Gitler.

Гитлер, генная терапия и боковой амиотрофический склероз

А вот генная терапия и боковой амиотрофический склероз – самые настоящие, и Аарон Гитлер сумел увеличить продолжительность жизни мышей с моделью БАС на треть при помощи генной терапии антисмысловыми нуклеотидами. Результаты доклинических испытаний группы представлены в его статье в Nature.



В 2012 году Гитлер, работавший тогда в Университете Пенсильвании, тоже в статье в Nature показал, что боковой амиотрофический склероз связан с белком атаксин 2, который обычно ассоциируется с другим заболеванием – спиноцеребеллярной атаксией второго типа, SCA 2 (это заболевание связано с мутацией в гене атаксина 2). А параллельно с новой работой по БАС вышла работа другой группы, где авторы использовали терапию антисмысловыми олигонуклеотидами для того, чтобы понизить экспрессию гена, ответственного за синтез атаксина 2 и облегчить жизнь мышкам с SCA.

Давайте сделаем небольшое отступление и поясним, что же такое антисмысловые олигонуклеотиды. Для этого нужно вспомнить, что ген – это на самом деле, инструкция по сборке белка. Во время процесса синтеза белка по этой инструкции, с ДНК сначала снимается «копия чертежа» — матричная РНК (процесс транскрипции), а затем по матрице мРНК уже синтезируется белок в рибосоме. Также напомним, что РНК – тоже нуклеиновая кислота, которая состоит из нуклеотидов, способных связываться с комплементарными им нуклеотидами. Так вот, если построить короткую цепочку из комплементарных гену нуклеотидов, она сможет связаться с мРНК и не дать считать последовательность нужного гена.

Теперь же Гитлер обнаружил, что при боковом амиотрофическом склерозе почти всегда в моторных нейронах, гибнущих в результате заболевания, наблюдается накопление и агрегация белка TDP-43. При этом количество белка оказалось связанным с количеством атаксина. Гитлер решил применить те же антисмысловые олигонуклеотиды для того, чтобы уменьшить количество агрегатов в нейронах.

Эксперименты на мышах с моделью БАС оказались многообещающими: продолжительность жизни увеличилась на треть, и двигаться они стали намного лучше. Остается вопрос: насколько сработает такая терапия в центральной нервной системе пациентов с БАС. Увы, ответ на него могут дать только испытания на людях: клинические испытания. Нужно сказать, что вообще терапия антисмысловыми олигонуклеотидами уже одобрена FDA как метод, но используется пока что для терапии другого нейродегенеративного заболевания: спинальной мышечной атрофии.

Текст: Алексей Паевский





Ссылка на источник

Tags: генная терапия, медицина, нейроновости
Subscribe

Posts from This Journal “генная терапия” Tag

Buy for 20 tokens
Даже год назад это казалось только сатирой на злобу дня, но наша текущая реальность сейчас всё быстрее догоняет самые расторможенные фантазии… Итак, в настоящий момент в большинство крупных магазинов и торговых центров в большинстве крупных городов России можно попасть только при…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

  • 2 comments