Alexander Vitkovski (alev_biz) wrote,
Alexander Vitkovski
alev_biz

Categories:

Новый этап в изучении и лечении шизофрении: генное редактирование с помощью CRISPR/Cas9

Шизофрения связана с генетическими особенностями, в том числе в некодирующих частях генома (тех, из которых не образуются белки). Ученые нашли множество регуляторных РНК, которые ассоциируются с этой болезнью. К ним относятся некоторые микро РНК (miRNA) и длинные некодирующие РНК (lncRNAs).

Новый этап в изучении и лечении шизофрении: генное редактирование с помощью CRISPR/Cas9

Раньше просто не хватало технических средств, чтобы изучать тему подробнее, однако не так давно появилась система редактирования генома CRISPR/Cas9. Она все еще недостаточно развитая, чтобы широко использовать ее при лечении болезней. Но авторы обзора считают, что у нее большое будущее. Обзор, посвященный этому, опубликован в журнале Frontiers in Molecular Neuroscience.



Мировое научное сообщество считает, шизофрения в большей степени развивается из-за нарушений развития нервной системы. Но мы не знаем, почему она начинается и развивается. Примерно в 80% случаев это наследственное заболевание. Часто оно начинается в позднем подростковом возрасте и у молодых взрослых. Также взаимодействие между генами и факторами окружающей среды сильно влияет на развитие шизофрении.

В последнее время стали появляться работы, которые показывают связь между некодирующими РНК и различными заболеваниями. В том числе нашли и охарактеризовали связь между шизофренией и miR-137, lncRNA Gomafu.

miRNA и lncRNA – типы некодирующей РНК, которые влияют на развитие мозга. Однонуклеотидные полиморфизмы (отличия в один нуклеотид) в этих РНК связаны с возрастом начала заболевания и выраженностью симптомов (бреда, галлюцинаций и других).

Коротко: как работает CRISPR/Cas9?


Система CRISPR/Cas9 изначально – это система иммунного ответа бактерий. Сейчас с ее помощью довольно точно редактируют геном растений и животных, включая человека.

Система состоит из двух компонентов: белка Cas9 и гидовой РНК. Благодаря РНК белок приходит в нужное место и делает разрез. Так бактерии уничтожают чужеродную ДНК в своем геноме, а ученые редактируют наследственную информацию.

Как система CRISPR/Cas9 поможет в изучении шизофрении?


Модель заболевания на животных. Воссоздать симптомы шизофрении у животных довольно сложно, особенно если нужны определенные мутации. Благодаря CRISPR/Cas9 модель можно сделать за два месяца, а не за два года. На этих моделях можно также тестировать лекарства.

Нокаутные гены. Как понять роль гена? Надо его выключить. Это и есть нокаут. Интерференция для создания нокаутов по некодирующим РНК оказалась неэффективной.

Доставка регуляторных элементов к изучаемым генам. Можно не только отключать гены, но и менять их экспрессию.

Терапия с помощью CRISPR/Cas9


В основном, шизофрению лечат медикаментозно. У препаратов сильные побочные эффекты, поэтому многие пациенты не выдерживают постоянную терапию, они пропускают или прекращают прием таблеток. И заболевание становится сложно контролировать.

С помощью CRISPR/Cas9 уже лечили мышечную дистрофию Дюшена (на мышах), серповидно-клеточную анемию и болезнь Альцгеймера. На индуцированных стволовых клетках человека смоделировали и вылечили бета-талассемию, СПИД, буллезный эпидермолиз, болезнь Ниманна-Пика типа C. Генная терапия выглядит многообещающей, в том числе в вопросе лечения шизофрении.

Кроме того, удалось доставить CRISPR/Cas9 через гемато-энцефалический барьер с помощью модифицированных вирусов. Это важно, потому что при лечении шизофрении модифицировать нужно именно нейроны, а система не проходит барьер самостоятельно.

Автор: Анастасия Новицкая





Ссылка на источник

Tags: РНК, генная терапия, инструменты и методы, нейроновости, психиатрия
Subscribe

Posts from This Journal “нейроновости” Tag

promo nemihail 16:00, Суббота 45
Buy for 20 tokens
Удивительно, но порой даже коренные москвичи этого не знают, да чего греха таить, даже я до этого года об этом не знал. (фото: Яндекс Картинки, кадр из к/ф Во все тяжкие) С начала года я нашел инвестиционную нишу, в которую залез с головой. Это не системная история, это просто ниша на…
  • Post a new comment

    Error

    Anonymous comments are disabled in this journal

    default userpic

    Your IP address will be recorded 

  • 3 comments